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近年来基因疗法快速发展,在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑,近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用,Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒(AAV韦德亚洲备用网官网)运载工具,研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病,此类疾病可选择

2021-09-21

研究人员开发出一个新的腺相关病毒(AAV)家族:MyoAAV,它们改善了对肌肉组织的靶向性,这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。

2021-09-12

  今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停,BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症(PKU)的基因疗法,载体是AAV韦德亚洲备用网官网5、表达苯丙氨酸羟化酶(PAH)。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1

2021-09-07

2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来,腺相关病毒(AAV)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体,这是因为它是非致病性的,并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局(FDA)批准了基于AAV的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良,这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会

2021-02-15

勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物韦德亚洲备用网官网有限公司(以下简称克睿基因)今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒(AAV)载体,用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合,从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV

2021-01-18

韦德亚洲备用网官网2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症(tuberous sclerosis complex, TSC)是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病,患者的治疗方案有限。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院(MGH)的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20

2021-01-13

2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒(SIV)是一种与人类免疫缺陷病毒(HIV)存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步:他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方

2020-12-05

 近日,发表在Nature上的研究:A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明,一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒(AAV韦德亚洲备用网官网)基因疗法的十年研究后发现,

2020-11-29

 Dyno Therapeutics今天宣布与罗氏(Roche)达成一项合作和许可协议,将利用该公司的CapsidMap平台开发新一代腺相关病毒(AAV)载体,用于为罗氏和旗下Spark Therapeutics公司的研发管线开发治疗中枢神经系统(CNS)疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。目前的基因疗法主要局限于使用少数天然存在的AAV载体,这些

2020-10-15

AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

2020-07-19
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